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COMMUNIQUÉ DE PRESSE

Oncodesign Precision Medicine reçoit le soutien de la Fondation Michael J. Fox pour faire avancer le développement de l'inhibiteur LRRK2, OPM-201 dans la maladie de Parkinson

• La subvention soutiendra la production du produit pharmaceutique clinique de la phase 1b et du début de la phase 2 chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson, ainsi que la réalisation d'une étude toxicologique à long terme
• Ce financement fait suite à l'intégration d'OPM dans le programme LRRK2 Investigative Therapeutics Exchange (LITE) de la MJFF et à l'évaluation d'OPM-201 dans le cadre des pipelines de tests standardisés du LITE

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Dijon (France), le 3 mars 2026 à 18h30 CET – Oncodesign Precision Medicine (OPM) (ISIN : FR001400CM63 ; Mnémonique : ALOPM), entreprise biopharmaceutique spécialisée en médecine de précision pour le traitement des cancers résistants et métastatiques, annonce aujourd'hui avoir obtenu une subvention de 6,92 millions de dollars américains (environ 5,84 millions d'euros) du programme Therapeutic Pipeline Program (TPP) de la Fondation Michael J. Fox pour la recherche sur la maladie de Parkinson (MJFF). Cette subvention va permettre de préparer l'inhibiteur de LRRK2, OPM-201, au lancement de son étude clinique de phase 1b en 2027 chez des personnes atteintes de la maladie de Parkinson à un stade précoce, en mettant l'accent sur les personnes présentant une mutation du gène LRRK2.

Cette nouvelle étape dans le développement d'OPM-201 fait suite à la reprise de tous les droits du programme auprès de son ex-partenaire Servier en décembre 2024. Pour la suite de ce programme, OPM s'associe à nouveau à des collaborateurs experts pour exploiter les opportunités et les atouts offerts par ses technologies innovantes en dehors du domaine de l'oncologie. Ces partenariats ont permis à OPM d’atteindre le stade actuel de développement clinique de sa molécule OPM-201.

Fort des résultats positifs obtenus lors de l'étude de phase 1 menée auprès de volontaires sains, OPM poursuit le développement d'OPM-201, un nouvel inhibiteur de la kinase LRRK2 (Leucine-Rich Repeat Kinase 2), une cible faisant l'objet d'une recherche active dans le domaine de la maladie de Parkinson.

Dans les études de phase 1 menées chez des volontaires sains, OPM-201 a démontré un bon engagement de la cible et un profil de sécurité acceptable aux doses évaluées. La biologie du gène LRRK2 continue d'être étudiée à la fois chez des populations génétiquement définies et chez des populations plus larges atteintes de la maladie de Parkinson, dans le cadre des efforts continus visant à comprendre les stratégies thérapeutiques ciblant cette voie.

Des études précliniques ont démontré une sélectivité biochimique et cellulaire compatible avec la poursuite des recherches sur cette voie. Il convient de noter la sélectivité totale par rapport à LRRK1, une cible étroitement liée présentant un risque potentiel de troubles osseux. La participation au programme LITE renforce encore le programme préclinique d’OPM grâce à l'évaluation collaborative des approches ciblant LRRK2 et des stratégies associées en matière de biomarqueurs.

OPM a l'intention de poursuivre le développement d'OPM-201 dans le cadre d'études cliniques de phase 1b et de phase 2 qui débuteront en 2027, tout en continuant à s'engager au sein du consortium LITE, le cas échéant.

La subvention actuelle soutient les travaux de CMC¹ liés à la préparation du produit pharmaceutique (comprimés à utiliser dans les études) pour la phase 1b et le début des études de phase 2, à partir des 67 kg disponibles de substance pharmaceutique GMP (le produit chimique pur OPM-201).

En outre, le produit OPM-201 sera préparé pour une étude toxicologique à long terme requise pour la poursuite du développement des phases 2 et 3. Cette étude sera réalisée après avoir obtenu l'autorisation réglementaire et fait également partie du programme de subvention actuel.

La durée totale du programme de subvention est de 24 mois, la préparation des comprimés de la phase 1b devant s'achever début 2027.

« Cette subvention accordée par la Fondation Michael J. Fox, dans le cadre de son programme de financement Therapeutic Pipeline, témoigne du vif intérêt des meilleurs experts dans ce domaine pour OPM-201 en tant qu'agent modificateur potentiel de la maladie chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. L'équipe consultative de LITE a évalué nos données disponibles de manière très détaillée, y compris les données de phase 1 chez des volontaires sains, et leur équipe expérimentale de Dundee a validé les propriétés clés du composé : puissance et sélectivité, tant dans les tests de liaison aux protéines que dans les tests cellulaires », déclare le Dr Jan Hoflack, cofondateur et directeur scientifique d'OPM. « Ils nous ont également aidés à optimiser et à hiérarchiser les plans pour la poursuite du développement d'OPM-201 chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Une fois les travaux sur le CMC et la toxicologie financés par cette subvention terminés, OPM prévoit de développer des essais cliniques de phases 1b et 2 avec OPM-201. Nous sommes impatients de mener à bien notre programme dans le cadre de ce partenariat afin d'offrir un nouveau traitement modificateur de la maladie aux personnes atteintes de la maladie qui en ont un besoin urgent. »

Philippe GENNE, cofondateur et Président Directeur Général d’Oncodesign Precision Medicine, déclare : « Nous sommes particulièrement fiers d'avoir été sélectionnés par la MJFF, et plus précisément par son groupe d'experts LITE, spécialisé dans les nouvelles approches thérapeutiques ciblant la kinase LRRK2. Cette reconnaissance est très importante et nous a valu une subvention de 6,92 millions de dollars. Ce partenariat nous permettra de mener prochainement des études de preuve de concept avec OPM-201 chez des personnes atteintes de la maladie de Parkinson, avec le soutien d'un partenaire de renommée mondiale. Nous aurons également l'occasion de discuter du développement futur de la molécule en fonction des résultats. Cette subvention représente également une validation majeure du potentiel de notre technologie Nanocyclix® pour les inhibiteurs de kinase de nouvelle génération, qui permettent de traiter des maladies graves pour lesquelles les besoins non satisfaits sont importants, au bénéfice d'une large population de patients. Nous continuerons à nous concentrer sur nos plateformes technologiques Nanocyclix®, Oncosniper® et Promethe® afin d'apporter des innovations majeures dans la recherche pharmaceutique. Malgré le contexte financier difficile actuel, nous sommes très heureux de constater que la qualité de nos actifs nous permet d'attirer l'intérêt des meilleurs experts dans ce domaine. Nous avons bon espoir que notre deuxième actif, OPM-101 pour l'immuno-oncologie et les maladies inflammatoires, suscitera également l'intérêt de partenaires potentiels. »

« Faire progresser le pipeline thérapeutique LRRK2 est un élément important de notre objectif plus large qui consiste à encourager les efforts de développement de traitements efficaces pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson », déclare Shalini Padmanabhan, PhD, Vice-présidente Senior de la recherche fondamentale et translationnelle à la MJFF. « Grâce à notre financement et à nos modèles de collaboration tels que LITE, nous souhaitons donner à nos partenaires la possibilité d'évaluer rigoureusement leurs approches avec l'aide d'experts de premier plan dans ce domaine. »

A propos de la maladie de Parkinson

La maladie de Parkinson est une affection neurodégénérative progressive qui touche 1 % de la population âgée de plus de 60 ans. Cette maladie, qui touche près de 12 millions de personnes dans le monde en 2021, se caractérise par une perte progressive des neurones dopaminergiques. Le gène LRRK2 est une cible thérapeutique majeure dans la maladie de Parkinson. Les mutations activatrices du gène LRRK2 sont associées à des formes héréditaires de la maladie de Parkinson. C'est l'une des seules cibles, avec l'alpha-synucléine, susceptible de modifier l'évolution de la maladie. Les traitements actuels sont largement symptomatiques et visent à augmenter les niveaux de dopamine à proximité des neurones dopaminergiques restants.

À propos d'OPM-201

Ce programme a débuté en 2011 et a été développé dans le cadre de multiples partenariats avec des sociétés spécialisées dans les maladies neurologiques. À partir de 2017, Oncodesign a poursuivi en interne pendant deux ans le programme de découverte de médicaments LRRK2, ce qui a conduit à la collaboration avec Servier, débutée en 2019. Cette collaboration a abouti à l'identification d'un candidat médicament en 2021, toutes les étapes de développement préclinique et CMC ayant été réalisées dans un délai court et avec des résultats convaincants. Un essai clinique de phase 1 mené chez des volontaires sains a démontré une bonne tolérance (aucun effet secondaire grave chez aucun des volontaires sains) et un engagement intéressant de la cible LRRK2 chez les volontaires sains ayant reçu la dose la plus élevée. L'OPM-201 revendique donc naturellement le statut de « meilleur de sa catégorie ».

A propos d’Oncodesign Precision Medicine (OPM)

Oncodesign Precision Medicine (OPM), créée en 2022, est une entreprise biopharmaceutique spécialisée en médecine de précision dédiée à la découverte de traitements des cancers résistants et métastatiques.

OPM a actuellement deux inhibiteurs de kinases en phase clinique : OPM-101, destiné au traitement des maladies immuno-inflammatoires chroniques digestives et en immuno-oncologie, a démontré qu’il disposait d’une marge thérapeutique importante et d’une absence de toxicité lors de sa phase I volontaires sains, le protocole de la phase 1b/2a en Oncologie a été déposé fin mars 2025 et accepté en septembre 2025. OPM-201, initialement licencié à Servier et destiné au traitement de la maladie de Parkinson, a terminé fin 2024 sa phase I volontaires sains et a réintégré le portefolio d’OPM.

Ces deux molécules proviennent de la plateforme technologique Nanocyclix®, qui permet de concevoir et sélectionner de petites molécules macrocycliques inhibiteurs de kinase, très efficaces et sélectives. Nous avons aujourd’hui 12 000 molécules dans notre bibliothèque et allons utiliser l’IA pour accélérer la découverte de candidats médicaments tout en réduisant le coût de cette phase.

Les deux autres plateformes technologiques d’OPM sont :

• (i) OncoSNIPER, pour la sélection de cibles thérapeutiques à l’aide de l’intelligence artificielle,
• (ii) PROMETHE® pour la conception et sélection de molécules biologiques radiomarquées pour la radiothérapie systémique.

OPM, cofondée par Philippe Genne, Jan Hoflack et Karine Lignel, est basée à Dijon, au cœur du pôle universitaire et hospitalier et compte 14 collaborateurs.

Plus d’informations : oncodesign.com

Contacts :

OPM
Karine Lignel
Directrice Générale Déléguée
Tél. : +33 (0)310 451 820
investisseurs@oncodesign.com

NewCap
Relations Investisseurs
Mathilde Bohin / Alban Dufumier
Tél. : +33 (0)1 44 71 94 95
oncodesign@newcap.eu

NewCap
Relations Médias
Arthur Rouillé
Tél. : +33 (0)1 44 71 00 15
oncodesign@newcap.eu

Déclarations prospectives

Ce document contient des déclarations prospectives et des estimations à l'égard de la situation financière, des résultats des opérations, de la stratégie, des projets et des futures performances de la Société et du marché dans lequel elle opère. Certaines de ces déclarations, prévisions et estimations peuvent être reconnues par l'utilisation de mots tels que, sans limitation, « croit », « anticipe », « prévoit », « s'attend à », « projette », « planifie », « cherche », « estime », « peut », « veut » et « continue » et autres expressions similaires. Elles comprennent toutes les questions qui ne sont pas des faits historiques. De telles déclarations, prévisions et estimations sont fondées sur diverses hypothèses et des évaluations des risques, incertitudes et autres facteurs connus et inconnus, qui ont été jugés raisonnables quand ils ont été formulés mais qui peuvent ne pas se révéler corrects. Les événements réels sont difficiles à prédire et peuvent dépendre de facteurs qui sont hors du contrôle de la Société. Par conséquent, les résultats réels, conditions financières, performances ou réalisations de la Société, ou les résultats de l'industrie, peuvent s'avérer sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations futurs tels qu’ils sont exprimés ou sous-entendus par ces déclarations, prévisions et estimations Compte tenu de ces incertitudes, aucune déclaration n'est faite quant à l'exactitude ou l'équité de ces déclarations prospectives, prévisions et estimations. En outre, les énoncés prospectifs, prévisions et estimations ne sont valables qu'à la date de la publication du présent document. La Société décline toute obligation d'actualiser ces déclarations prospectives, prévisions ou estimations afin de refléter tout changement dans les attentes de la Société à leur égard, ou tout changement dans les événements, conditions ou circonstances sur lesquels ces énoncés, prévisions ou estimations sont fondés, à l’exception de ce qui est requis par la législation française.

Notes

1. CMC (Chemistry, Manufacturing and Controls) : Ensemble des activités liées à la chimie, à la fabrication et au contrôle qualité d’un produit pharmaceutique.