VeonGen et la FDA s'accordent sur une étude de phase 3 pour le VG801 dans la maladie de Stargardt

VeonGen Therapeutics a annoncé son accord avec la FDA concernant le développement de phase 3 de VG801, une thérapie génique ciblant la maladie de Stargardt. Cette étape importante clarifie les aspects réglementaires liés à la conception de l'étude pivot et à la stratégie de fabrication. VG801 a déjà montré des résultats prometteurs lors de ses essais de phase 1/2, démontrant une amélioration de la vision fonctionnelle chez les patients sur une période de 12 mois.

Lors d'une réunion avec la FDA, VeonGen a obtenu l'accord de la FDA concernant le critère d'évaluation principal, la durée et les mesures de contrôle de l'étude. Surtout, l'entreprise a confirmé l'utilisation de son lot clinique existant pour les essais à venir. Par ailleurs, l'amélioration fonctionnelle du VG801 a été constatée au niveau de l'acuité visuelle corrigée et d'autres tests de vision ; 11 des 13 patients ont présenté un gain significatif d'acuité visuelle par rapport aux tests initiaux.

L'approche double AAV de VeonGen combine des technologies de capside et d'ARNv novatrices pour cibler les causes génétiques de la maladie de Stargardt. VG801 vise à offrir une approche thérapeutique à large spectre, indépendante des mutations du gène ABCA4, permettant potentiellement la préservation ou l'amélioration de la vision chez les patients.