Les études de Vaderis Therapeutics sur l'Engasertib publiées dans le NEJM

Vaderis Therapeutics a annoncé la publication de ses études sur l'Engasertib dans le New England Journal of Medicine. Ces études portent sur les bénéfices potentiels de l'Engasertib pour les patients atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire (THH).

L'étude de validation de principe de 12 semaines a démontré des améliorations dose-dépendantes, notamment en réduisant la durée et la fréquence des épistaxis. La dose de 40 mg a entraîné une réduction de 41 % de la durée des saignements et de 28 % de leur fréquence, contre respectivement 24 % et 18 % pour le placebo. Les résultats rapportés par les patients étaient également favorables.

L’étude d’extension ouverte à long terme a indiqué des bénéfices durables sur 12 mois. L’engasertib a conservé un profil de sécurité et de tolérance favorable.

Le Dr Hanny Al-Samkari a souligné le potentiel de l'Engasertib comme option thérapeutique prometteuse pour la maladie de Rendu-Osler, insistant sur le manque de traitements approuvés. Vaderis prévoit de lancer l'étude de phase 3 HEROIC en 2026.