UCB annonce des résultats positifs pour son essai de phase 3 sur la fenfluramine dans le traitement du syndrome CDKL5

UCB, société biopharmaceutique, a présenté des résultats encourageants de son étude de phase 3 sur le GEMZ lors du congrès de l'American Epilepsy Society. Cette étude a évalué l'efficacité et l'innocuité de la fenfluramine pour réduire la fréquence des crises motrices chez les patients atteints du syndrome de déficit en CDKL5 (CDD). L'essai a atteint son critère d'évaluation principal, démontrant une réduction significative de la fréquence des crises par rapport au placebo.

Les critères d'évaluation secondaires ont mis en évidence des améliorations significatives de l'impression générale concernant l'état des patients. La fenfluramine a été bien tolérée et aucun nouveau problème de sécurité n'a été identifié. UCB prévoit de demander l'autorisation de mise sur le marché de la fenfluramine pour le traitement des crises d'épilepsie liées au syndrome de CDD, ce qui constituerait potentiellement sa troisième autorisation dans le traitement des encéphalopathies développementales et épileptiques.

L'étude de phase 3, menée auprès de 86 participants âgés de 1 à 35 ans, a démontré une réduction notable de la fréquence des crises et une amélioration de l'état des patients. Des études en cours visent à évaluer la sécurité et la tolérance à long terme.