THX Pharma et Exeltis franchissent une étape clé pour l'approbation européenne du TX01

THX Pharma, en collaboration avec Exeltis, a obtenu une avancée réglementaire majeure avec l'approbation par le Comité pédiatrique de l'Agence européenne des médicaments (EMA) de son plan d'investigation pédiatrique (PIP) pour le TX01. Cette décision ouvre la voie à l'obtention d'une autorisation de mise sur le marché pour une utilisation pédiatrique (PUMA), qui offre jusqu'à dix ans de protection du marché en Europe pour le TX01, ciblant la maladie de Niemann-Pick de type C.

Cette étape majeure représente un pas décisif vers la conformité aux normes réglementaires pédiatriques européennes. L'approbation PIP confirme la pertinence de la stratégie de développement du TX01 et ouvre la voie à une autorisation de mise sur le marché centralisée pour l'UE, l'Islande, le Liechtenstein et la Norvège. Le cadre PUMA offre des avantages réglementaires et commerciaux, renforçant ainsi la position du TX01 dans le traitement des maladies ultra-rares.

Ce partenariat vise à commercialiser le TX01 en Europe d'ici 2027, avec des projets ultérieurs d'expansion en Amérique latine et sur certains marchés du Moyen-Orient.