Sensorion publie des données préliminaires positives issues de l'essai de phase 1/2 d'Audiogene

Sensorion a annoncé des résultats préliminaires positifs pour la première cohorte de son essai clinique de thérapie génique de phase 1/2 Audiogene. Cet essai évalue SENS-501, un candidat médicament destiné au traitement de la surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF. Les cinq patients traités jusqu'à présent ont tous présenté une bonne tolérance au traitement et à l'intervention chirurgicale, sans aucun effet indésirable grave.

Dans la première cohorte, des signes précoces d'amélioration auditive ont été observés chez un enfant de 11 mois, avec des résultats significatifs aux tests ABR et PTA et des changements notables dans les réponses auditives signalés par les parents. Le recrutement pour une deuxième cohorte, impliquant une dose plus élevée, est presque terminé.

L'essai vise à déterminer la sécurité et l'efficacité des injections intracochléaires de SENS-501 chez les patients pédiatriques âgés de 6 à 31 mois. Sensorion prévoit de fournir des mises à jour à mesure que les données de cohorte seront plus précises.