Le venglustat de Sanofi en examen prioritaire par la FDA pour la maladie de Gaucher de type 3

Sanofi a annoncé que l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé un examen prioritaire à sa nouvelle demande de médicament pour le venglustat. Ce traitement oral vise les manifestations neurologiques progressives de la maladie de Gaucher de type 3 (MG3), un trouble rare.

Si approuvé, le venglustat deviendrait le premier traitement aux États-Unis pour cette condition. La décision de la FDA est attendue pour le 25 novembre 2026. Le venglustat a démontré une efficacité prometteuse dans l'étude de phase 3 LEAP2MONO, sans nouveaux signaux de sécurité significatifs.

L'inhibiteur oral expérimental a déjà obtenu plusieurs désignations de la FDA et est en cours d'examen en Europe et au Japon. Sanofi continue ses démarches réglementaires mondiales pour rendre accessible le venglustat aux patients atteints de MG3.