La thérapie SAR446268 de Sanofi progresse aux États-Unis

Sanofi a annoncé que sa thérapie génique SAR446268 a obtenu l'approbation pour une procédure accélérée par la FDA américaine. Cette décision concerne le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), une maladie génétique rare engendrant faiblesse musculaire et atrophie. Actuellement, aucun médicament n'est approuvé pour cette pathologie.

SAR446268 se base sur l'interférence ARN vectorisée pour cibler et atténuer l'expression du gène DMPK. Cette approche novatrice pourrait améliorer la fonction musculaire en restaurant un épissage normal du tissu.

Le traitement est en phase d'étude clinique 1-2 pour en évaluer la sécurité et l'efficacité. Sanofi, ayant déjà obtenu des statuts orphelins aux États-Unis et dans l'UE, vise à répondre à un besoin médical non comblé.