Medicure termine le recrutement pour l'essai clinique de phase 3 MEND-PNPO

Medicure Inc., une société pharmaceutique établie à Winnipeg, a annoncé la fin du recrutement des patients pour son essai clinique de phase 3 MEND-PNPO. Cet essai vise à évaluer l'efficacité du MC-1 dans le traitement du déficit en pyridox(am)ine 5'-phosphate oxydase (PNPO), une maladie génétique ultra-rare provoquant de graves crises d'épilepsie chez les nourrissons.

Avec 10 patients inclus, l'essai a atteint son objectif de recrutement. Le déficit en PNPO résulte de mutations empêchant la production de quantités suffisantes de vitamine B6, ce qui peut entraîner de graves problèmes de santé en l'absence de traitement. Actuellement, le MC-1 n'est pas approuvé par la FDA et son innocuité et son efficacité restent à démontrer. Cependant, il a reçu des désignations clés de la FDA et de l'EMA, facilitant son développement pour le traitement des crises d'épilepsie associées.

Medicure progresse vers le dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché, dans le but de proposer le premier traitement approuvé pour le déficit en PNPO. L'entreprise prévoit de présenter des données supplémentaires lors de prochains congrès médicaux.