Medicure dévoile les données de son étude de phase 3 au Congrès européen de l'épilepsie

Medicure Inc. a présenté le protocole et les données initiales de son étude de phase 3 MEND-PNPO lors du 16e Congrès européen de l'épilepsie. Cet essai pivot évalue le MC-1, une formulation orale de pyridoxal 5'-phosphate (P5P) de qualité pharmaceutique, pour le traitement du déficit en pyridox(am)ine 5'-phosphate oxydase (PNPO). Le MC-1 n'est pas approuvé par la FDA et son innocuité et son efficacité restent à confirmer.

Cette étude de phase 3, ouverte, se déroule sur 52 semaines dans plusieurs centres et vise à inclure environ 10 patients présentant un déficit en PNPO confirmé génétiquement. À ce jour, neuf patients ont été inclus, dont trois ont terminé l'essai d'un an. Les taux de P5P initiaux chez les participants varient de 59,8 à 165 ng/mL.

Le déficit en PNPO, une maladie neurométabolique héréditaire rare, provoque de graves crises d'épilepsie chez le nourrisson. Un traitement à vie par P5P est nécessaire, mais aucun médicament n'est actuellement disponible sur le marché. Medicure présentera également ses résultats lors de prochains congrès en Amérique du Nord.