Le venglustat de Sanofi obtient un examen prioritaire pour la maladie de Gaucher de type 3

Le venglustat, médicament expérimental de Sanofi, a été accepté par la FDA pour un examen prioritaire dans le traitement de la maladie de Gaucher de type 3 (GD3). Cette maladie est caractérisée par l'accumulation de molécules nocives dans divers organes et le système nerveux central, entraînant de graves troubles neurologiques.

S'il est approuvé, le venglustat sera le premier traitement américain ciblant les symptômes neurologiques de la maladie de Gaucher de type 3 (GD3). La décision de la FDA est attendue d'ici le 25 novembre 2026. La demande d'autorisation s'appuie sur l'étude de phase 3 LEAP2MONO, qui a démontré des résultats positifs concernant les critères d'évaluation principaux et secondaires chez les patients atteints de GD3.

Le venglustat a déjà obtenu plusieurs autorisations réglementaires et est actuellement en cours d'évaluation au sein de l'Union européenne. Sanofi prévoit d'étendre ses demandes d'autorisation de mise sur le marché à l'échelle mondiale pour le venglustat courant 2026.