Le SKY-0515 de Skyhawk obtient l'approbation provisoire de la TGA pour le traitement de la maladie de Huntington.

Skyhawk Therapeutics a annoncé que son traitement oral par petites molécules, le SKY-0515, contre la maladie de Huntington, répond aux critères d'éligibilité de l'Administration australienne des produits thérapeutiques (TGA) pour une autorisation de mise sur le marché par la voie provisoire. Cette étape pourrait accélérer le processus d'approbation en Australie pour ce traitement potentiellement modificateur de la maladie, très attendu compte tenu du manque de thérapies de ce type pour la maladie de Huntington.

Les essais de phase 1C en cours pour le SKY-0515, menés auprès de plus de 115 patients, montrent des résultats prometteurs quant à l'amélioration des symptômes de la maladie de Huntington. Plus précisément, le traitement a démontré des réductions dose-dépendantes des principaux facteurs de la maladie, mHTT et PMS1, ainsi qu'une exposition et une tolérance favorables au niveau du système nerveux central.

La maladie de Huntington touche des centaines de milliers de personnes dans le monde, avec plus de 40 000 cas symptomatiques aux États-Unis et plus de 2 000 en Australie. À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement approuvé permettant de ralentir la progression de la maladie. Le SKY-0515 fait l’objet d’essais cliniques novateurs menés par Skyhawk, une société spécialisée dans les thérapies par petites molécules ciblant l’ARN.