GenSight Biologics obtient une autorisation d'usage compassionnel pour GS010/LUMEVOQ® en France

GenSight Biologics, société biopharmaceutique en phase clinique, a annoncé l'obtention d'une autorisation d'accès compassionnel pour sa thérapie génique GS010/LUMEVOQ® auprès de l'ANSM, l'agence française des médicaments. Cette autorisation permet un accès précoce au traitement pour les patients atteints de ND4-LHON, une maladie génétique rare affectant la vision.

Le programme d'accès compassionnel en France est destiné aux patients atteints de maladies graves, rares ou invalidantes. Il leur permet d'accéder à des traitements ne disposant pas d'autorisation de mise sur le marché, répondant ainsi à des besoins médicaux non satisfaits. Ce programme est soumis à une évaluation favorable du rapport bénéfice/risque et est initié par les professionnels de santé qui soumettent des demandes individuelles. Les patients éligibles doivent répondre à des critères spécifiques liés à la durée de leur déficience visuelle.

La neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON) est une maladie génétique rare qui provoque une dégénérescence rétinienne et une perte de vision. La mutation ND4 est responsable des formes les plus sévères. Le traitement GS010/LUMEVOQ® repose sur une technologie exclusive de ciblage mitochondrial.