Les hôpitaux pour enfants UCSF Benioff sont les premiers aux États-Unis à administrer la thérapie génique WASKYRA®.

La thérapie génique WASKYRA® est la première approuvée aux États-Unis pour le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), offrant un espoir aux patients atteints de cette immunodéficience ultra-rare et potentiellement mortelle. Ce traitement est désormais disponible à l'hôpital pour enfants UCSF Benioff, reconnu comme le premier centre de traitement qualifié (CTQ) des États-Unis pour WASKYRA®. Développée par la Fondazione Telethon et commercialisée par Orphan Therapies, WASKYRA® représente une étape importante dans la collaboration en biotechnologie à but non lucratif.

Le syndrome de Wiskott-Aldrich, causé par des mutations du gène WAS, se caractérise par de graves complications immunologiques et hémorragiques. Compte tenu de sa rareté, la disponibilité de WASKYRA® représente une option essentielle pour les personnes atteintes, notamment lorsque la greffe de cellules souches classique n'est pas envisageable.

La désignation des hôpitaux pour enfants UCSF Benioff comme QTC (Qualified Clinical Trial) constitue un précédent pour la mise en place d'un réseau clinique américain, facilitant l'accès à des traitements spécialisés pour les maladies génétiques et immunologiques rares. Alors que d'autres centres devraient rejoindre le réseau, cette initiative souligne l'évolution d'un modèle de transfert des connaissances de la recherche vers des traitements accessibles.